一渐冻症药物被FDA授予孤儿药资格

记者23日从蔡磊团队处获悉，蔡磊与中美瑞康共同推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物迎来新突破，被美国FDA授予孤儿药（罕见药）资格。

11月23日，大象新闻记者从蔡磊团队获悉，渐冻症抗争者蔡磊与中美瑞康携手推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物迎来新突破，成功获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格。 据中美瑞康消息，其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA(siRNA)疗法RAG-21，成功获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格，用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)，俗称“渐冻症”。 RAG-21是中美瑞康与蔡磊携手推进的第二款针对渐冻症的小核酸药......